ΑΠΟ ΤΗΝ ΙΔΕΑ ΣΤΟ ΧΑΠΙ

Η γέννηση ενός εντελώς καινούριου φαρμάκου τοποθετείται τουλάχιστον 12-15 χρόνια πριν. Στην αρχή το φάρμακο δεν είναι παρά μια αόριστη ιδέα στο μυαλό κάποιας επιστημονικής ομάδας, η οποία θα δαπανήσει περίπου 2-5 χρόνια εντατικής εργασίας ώστε να ανακαλύψει και να πιστοποιήσει ένα νέο μοριακό στόχο. Συνολικά, και ενώ δεν είναι καθόλου σίγουρο ότι το φάρμακο θα μπορέσει να φτάσει εν τέλει στην αγορά, η φάση της προκλινικής έρευνας διαρκεί κατά μέσο όρο 6-8 χρόνια και απαιτεί τη δέσμευση ως και 100 εκατομμ ευρώ .
Το κόστος εξέλιξης του φαρμάκου αυξάνει ακόμη περισσότερο στις μετέπειτα κλινικές φάσεις. Έτσι, αρχικά η προς εξέλιξη ουσία δοκιμάζεται σε 20-80 καθόλα υγιείς εθελοντές, προκειμένου να επιβεβαιωθούν η ασφάλεια και η ανεκτικότητα (φάση 1 διαρκεί 1,5 χρόνο και κοστίζει ως 2,5 εκατομμ ευρώ). Στη συνέχεια, το φάρμακο δοκιμάζεται για πρώτη φορά σε 100-300 ασθενείς που πάσχουν από τη βασική θεραπευτική ένδειξη για την οποία φτιάχτηκε (φάση 2 διαρκεί 2 χρόνια και κοστίζει από 2-10 εκατομμ ευρώ) έτσι ώστε να εξετασθεί αν όντως το νέο φάρμακο είναι καλύτερο από τις ήδη υπάρχουσες θεραπείες. Η πιλοτική διαδικασία της φάσης 2 διευρύνεται στη φάση 3 (1000-10000 ασθενείς, διάρκεια ως 2 χρόνια και κόστος ως 300 εκατομμ ευρώ), την πιο σημαντική καμπή της κλινικής εξέλιξης όπου συνήθως θεμελιώνεται ή καταρρίπτεται η θεραπευτική αξία του νέου φαρμάκου. Τα δεδομένα των κλινικών μελετών κωδικοποιούνται σε μια αίτηση για νέο φαρμακευτικό σκεύασμα η οποία υποβάλλεται στον ΕΟΦ. Μετά από προσεκτική μελέτη η οποία διαρκεί ως και 2 χρόνια, η αρμόδια αρχή δίνει την έγκριση στον κατασκευαστή για κυκλοφορία του φαρμάκου στην αγορά. Ο κύκλος κλινικής εξέλιξης του φαρμάκου συμπεριλαμβάνει την περίοδο μελετών τύπου IV, όπου εξετάζονται οι ωφέλειες καθώς και τυχόν μακροπρόθεσμες ανεπιθύμητες ενέργειες από τη μακροχρόνια χρήση του φαρμάκου από ασθενείς. Συνεπώς η συνολική διαδικασία της κλινικής εξέλιξης διαρκεί 6-10 χρόνια και απορροφά κάπου 350 εκατ ανεβάζοντας το μέσο κατασκευαστικό κόστος έρευνας και εξέλιξης στα 500 εκατ και το χρονικό διάστημα που απαιτείται για αυτή στα 10-15 χρόνια.
Σημειώνεται ότι ο κατασκευαστής έχει αποκλειστικά νομικά και εμπορικά δικαιώματα στην εφεύρεση του για μια 20ετία από τη κατάθεση της αίτησης ευρεσιτεχνίας (η οποία αναγκαστικά γίνεται πολύ νωρίς, π.χ. Στο 5ο χρόνο της προκλινικής έρευνας). Αντίθετα το δικαίωμα πώλησης της συγκεκριμένης φαρμακευτικής ουσίας στην αγορά (ΜΑ) επέρχεται μόλις το 15ο χρόνο. Συνεπώς η ευρεσιτεχνία παραμένει εμπορικώς ανεκμετάλλευτη για 10 χρόνια, τα δε εμπορικά οφέλη ξεκινούν με την ΜΑ και αντιστοιχούν σε περίπου 10 χρόνια αποκλειστικής εκμετάλλευσης. Η εμπορική αποκλειστικότητα των 10 χρόνων συνήθως μεταφράζεται σε 100-500 εκατ ευρώ το χρόνο πωλήσεις για όσα νέα φάρμακα είναι παρεμφερή ως προς τα ήδη υπάρχοντα, ενώ ένα εντελώς νέο επαναστατικό φάρμακο ενίοτε μπορεί να αποφέρει πολύ πάνω από 1 δις ευρώ το χρόνο παγκοσμίως. Μετά την πάροδο των 10 χρόνων η προστασία από την ευρεσιτεχνία εκπίπτει, η εν λόγω φαρμακευτική ουσία απελευθερώνεται , το δε φάρμακο εισέρχεται στη φάση του γενοσήμου οπότε και επιτρέπεται η πώλησή του και από άλλους κατασκευαστές.
Από τα παραπάνω γίνεται λοιπόν αντιληπτό ότι ο κύκλος ζωής ενός σύγχρονου φαρμάκου, που κατά μέσο όρο ολοκληρώνεται σε 30-35 χρόνια, περιλαμβάνει επενδύσεις υψηλού ρίσκου με μέσο κόστος 500 εκατ ευρώ και εφόσον η εξέλιξη επιτύχει δημιουργεί δυναμική πωλήσεων που μπορεί να αποδώσει έσοδα πολλών δισεκατομμυρίων ευρώ.

Κώστας Σύρμης